Entre todos os esforços feitos para promover o desenvolvimento de pesquisa e tratamento na ataxia de Friedreich (FA), destaca-se o Cadastro Mundial de Pacientes de Ataxia Friedreich, administrado pela Friedrech’s Ataxia Research Alliance (FARA) e que pode ser acessado pelo link curefa.net/Registry para preenchimento do formulário.

Este cadastro de portadores tem como objetivo coletar dados de pacientes em todo o mundo para fazer testes clínicos e realizar o recrutamento de voluntários de uma forma mais eficiente e ágil em uma doença rara, aumentando as chances de sucesso dos testes e dos possíveis tratamentos.

“Já usamos o cadastro para recrutar participantes de mais de 30 testes clínicos (Fase 1, 2 e 3) e pesquisas. Todos os nossos testes atingiram ou excederam as metas de inscrição; não tivemos uma única falha de teste devido à falta de participação “, disse Jen Farmer, diretora executiva da FARA, em entrevista por e-mail com a AtaxiaNews .

Os benefícios do cadastro se estendem muito além da inscrição no estudo. Com a coleta de informações demográficas e básicas sobre a doença, seus dados ajudam a saber como a FA se manifesta em diferentes partes do mundo, quais grupos etários são mais afetados e o impacto da doença na qualidade de vida.

Tudo isso, por sua vez, pode identificar as necessidades de pesquisas adicionais, acrescentou Katie Schultz, diretora da FARA que trabalha com os parceiros globais e a população de pacientes e os mobiliza para se inscreverem nos testes.

Conhecimento e números contam muito

A Ataxia de Friedreich é bastante rara, afetando aproximadamente 15 mil pessoas em todo o mundo. Mas para que a pesquisa seja significativa, são necessários números relativamente grandes.

Um ensaio clínico ou estudo de pesquisa tem que inscrever participantes suficientes para permitir uma interpretação robusta dos resultados. Quanto menor for um estudo, maior será o risco de resultados influenciados pelo acaso.

De que forma adicionar informações em um banco de dados pode realmente promover a pesquisa de FA? “O Cadastro Mundial é a nossa principal ferramenta para entender quem tem FA, onde eles vivem e os elementos básicos sobre o diagnóstico, a doença e o nível de deficiência de FA. Em seguida, utilizamos essa informação para informar e recrutar para testes clínicos da FA, com o objetivo final de ajudar os cientistas a identificar tratamentos significativos.

“A participação do paciente é fundamental para ajudar a comunidade de pesquisa a cumprir essa promessa”.

Extensão global

O Cadastro Mundial de Pacientes da FA é o único registro para recrutamento de pacientes de Ataxia de Friedreich disponível, com 65 países representados entre seus 2.900 cadastrados.

A maioria é atualmente dos EUA, mas o Brasil é o segundo maior grupo de pacientes do cadastro, em grande parte graças aos incríveis esforços de um voluntário, disse Schultz. O Canadá, a Austrália e o Reino Unido não estão muito atrasados.

É necessária uma maior participação a nível mundial, e é bem-vinda, no entanto, para aumentar a profundidade do cadastro e dos estudos de apoio.

A FARA, de fato, está trabalhando em estreita colaboração com seus parceiros mundiais de “advocacia social” na Austrália, França, Alemanha, Irlanda, Espanha e Reino Unido em direção a esse objetivo, disse Schultz.

“Uma reunião recente do grupo confirmou seu forte e coletivo compromisso de apoiar o cadastro, bem como parceiros industriais e acadêmicos que estão ativamente envolvidos na pesquisa FA”, comentou.

A participação em todo o mundo é crítica porque “a maioria dos pacientes com FA não está nos EUA”, disse Schultz e porque “coletar dados de pessoas em outras partes do mundo nos ajudará a entender melhor a prevalência geral da doença e pode levar a descobertas sobre diferenças populacionais que podem ser importantes a partir de uma perspectiva de pesquisa”.

Os testes globais também precisam de participantes globais. Por exemplo, a Reata Pharmaceuticals – que a FARA descreve como líder no desenvolvimento clínico da FA – está atualmente recrutando 100 pacientes para a segunda parte de um possível teste decisivo de Fase 2 ( NCT02255435 ), de omaveloxolona como um potencial tratamento FA, com locais de teste na Áustria , Austrália e Reino Unido, bem como nos EUA.

Múltiplos testes também podem ser “realizados simultaneamente”, por isso precisamos de mais participantes “, disse Schultz. E os pesquisadores e as empresas farmacêuticas “são mais propensos a se envolver em lugares onde existe uma massa crítica de pacientes”.

Schultz disse que o objetivo da FARA para o Cadastro Mundial é “expandir o alcance e registrar as pessoas o mais rápido possível, com a esperança de pelo menos duplicar o número de cadastrados para mais de 5.000 pacientes em todo o mundo nos próximos anos”.

Melhores testes, especialmente para pacientes pediátricos

Desde o lançamento, em 2006, o Cadastro foi usado para inscrever pacientes em mais de 30 estudos clínicos e estudos de pesquisa.

“Recentemente, tivemos um teste clinico de fase 3 que inscreveu 90 voluntários, com critérios de idade e deficiência, em menos de 1 ano”, disse Schultz, acrescentando que este teste não teve uma única falha na triagem de voluntários.

Uma falha na triagem ocorre quando um paciente interessado não consegue atender aos critérios do estudo e não pode ser inscrito.

“As falhas de triagem para um teste são quase inéditas – isso economiza tempo, dinheiro e, em geral, reduz o peso sobre pacientes e equipes de pesquisa”, acrescentou, enfatizando que menos empresas estariam trabalhando em testes para tratamentos de FA “se não tivéssemos este Cadastro. Isso demonstra que existe uma comunidade de pacientes envolvidos e solidários “, disse ela.

Embora todos os pacientes de Ataxia de Friedreich sejam encorajados a se juntar ao registro, a FARA está particularmente buscando inscrever mais pacientes pediátricos.

“Estamos muito interessados ​​em coletar mais informações sobre crianças pequenas com FA, pois é uma desordem pediátrica, e atualmente essa população está subrepresentada no Cadastro Mundial de Pacientes da FA”, disse Schultz.

Ela encoraja os pais ou cuidadores a registrar seus filhos, mesmo que não desejem que eles participem de um estudo de pesquisa ou ensaio clínico.

“A informação que você fornece melhora a compreensão dos cientistas sobre a doença em crianças pequenas e o Cadastro é um recurso valioso para que as famílias se mantenham atualizadas sobre o que está acontecendo na comunidade de pesquisa”, disse ela.

Importante, os administradores da FARA são as únicas pessoas que podem acessar a informação do paciente, acrescentou Schultz, com dados armazenados em um servidor seguro protegido por senha e criptografados. As informações pessoais nunca serão divulgadas a pessoas que não sejam afiliadas aos estudos de pesquisa clínica FARA ou FA.

Assim, Schultz e seus colegas continuam a trabalhar – usando abordagens tão disparatadas como a boca a boca e a publicidade – em direção ao objetivo comum de recrutar pessoas que serão instrumentais na busca de novos tratamentos para a ataxias.

Artigo publicado no website Ataxianews em 5/10/2017